2022.07.26
近些年基因编辑领域爆发式的发展，在学界、业界备受瞩目，技术不断迭代更新，也迎来了许多重大突破，逐渐走向成熟阶段，成为目前发展极快的生物医药行业细分市场。基于此，易企说特邀克睿基因创始人兼董事长徐元元博士进行了深度专访。
“当时各类生物学新技术处于迸发阶段，细胞治疗也刚刚起步，在经验不那么丰富的创新技术领域，是一个比较好的创业起点。”克睿基因创始人及董事长徐元元博士回忆最初选择基因编辑方向创业的契机。
从2016年一路走来，创业阶段遇到哪些印象深刻的问题，以及如何化解。徐元元博士表示，很多创业公司在战略、产品、技术、资金、人才上都会遇到各种挑战，也需要不断的思考：
1. 想要解决市场中的什么问题？
2. 这个问题需要什么样的产品？
3．产品需要什么样的技术和设计？
4. 关键技术和产品设计有没有合适的人才？
5. 产品是走国际化还是本土化？
在公司不同的发展阶段，如何有效地使用资金通过合理的人才架构，按照既定的战略目标达到产品推动的结果，是一个不断的循环过程。每一个循环都是里程碑，目标的变化对资金、人才、等各方面要素也提出新的要求。企业的管理能够及时根据目标的变化，做出相应有效的调整，才能不断突破前进。
两重挑战-科学研究与商业化
谈到基因编辑领域在近几年的迅猛发展，徐元元博士表示，基因疗法的重大挑战在于递送工具：包括病毒递送和非病毒递送，其关键的问题在于靶向特异性、免疫原性和产能。基因疗法中递送工具与核酸工具的交叉组合，可以拓宽疾病治疗不同应用场景下的应用。未来几年需要企业和学界不断试错、去组合，尝试新的应用途径。
过去几年，在细胞和基因治疗领域还面临哪些挑战，徐元元博士表示，“主要问题还是缺乏科学与技术的积累：懂科学未必有技术能力解决科学问题；有技术的但不知要解决什么科学瓶颈，这就是转化科学的困难所在。不同公司策略各异：可以采取license-in或Fast-follow，短期规避科学技术的瓶颈，聚焦产品开发，依托资本的效率快速推进产品研发阶段并进入资本市场；也可以聚焦技术积累和科学创新，通过授权与合作稳步推动来规避创新产品的风险。我看到在近期资本市场的回调中，大家会对不同的模式有更为清晰的理解，企业也会调整自己的思路再出发。其次还有商业化挑战：同类产品本土化将面临成本和利润的挑战，基因细胞治疗目前的应用主要还是复发难治愈血液肿瘤及遗传罕见病，在中国市场需要面对医保及定价的挑战，而资本市场登录后大家对企业的预期会从产品开发进度转变为企业利润财务报表，我相信短期内估值和真实价值会有重大偏离而导致资本市场募资依旧很困难。
技术迭代，打造出海新势力
2022年1月5日，克睿基因宣布完成6000万美元B轮融资，持续收获知名机构的资本注入，公司的技术壁垒和核心竞争力是什么？徐博士认为，企业的发展愿景与投资人的预期在本轮融资中达到高度一致：
做技术创新的国际授权合作，将病毒递送、蛋白质重构的突破性专利授权给跨国药企实现现金流入并有效分摊创新风险，构架不同组织遗传疾病的共同开发管线群。
基于技术组合做有差异化且市场较大的自主研发产品，快速推动至临床阶段并实现资本市场登录，随时保持对外授权合作进一步开发全球市场价值。
短期内聚焦技术交叉和产品组合，稳扎稳打有选择性的推动产品组合，实现科学与商业化的平衡，为公司带来稳定的价值增长，实现自主创新研发和国际对外授权的双向模式。
资本寒冬？不，只是理性回调！
经济学是有规律的，触底会反弹，登顶会回落。如何看待眼前医药板块的“资本寒冬”，徐博士表示，“生物医药行业发展跌宕起伏，需要穿越经济周期，过去几年生物医药板块在全球范围过热，估值偏高，目前逐渐步入理性的回调，也需要创业者和投资人思考企业的商业模式。本次资本理性回调是一个去伪存真、消除泡沫的过程，大家应理性看待”。
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克睿基因2016年成立于苏州，是一家致力于开发针对肿瘤和遗传疾病的基因细胞治疗生物科技公司。公司拥有基因编辑、病毒递送、大分子重构等多种先进技术平台，利用平台的优势整合推动高技术壁垒源头创新项目的开发，为未满足治疗需求的病人提供医疗帮助。克睿基因在创新研发的同时，积极推进科学技术国际化。目前已与勃林格殷格翰（BI）达成针对治疗肝脏疾病的递送载体开发合作。
