细胞治疗AIMS CAR-NKT平台 是基于恒定自然杀伤T细胞(iNKTs)而创立的。其中,iNKT细胞是一群细胞表面既有T细胞受体TCR,又有NK细胞受体的特殊T细胞亚群,它同时具有T细胞和NK细胞的抗肿瘤特征,在新一代细胞治疗的研发中越来越受到青睐。与T细胞上TCR不同的是,NKT细胞表面的TCR是一种表达不变的Vα24-Jα18 TCR α链的先天T细胞群体,它不是识别由传统MHC分子呈递的肽抗原,而是识别由非多态性的MHC-I样分子CD1d呈递的糖脂抗原。因此,基于该技术平台开发的产品也同时具有异体使用的潜质和良好的安全性等特点。
AIMS CAR-NKT拥有多种攻击肿瘤细胞的机制:
1)CAR针对肿瘤抗原;
2)不变的TCR针对表达CD1d的肿瘤细胞和与肿瘤相关的巨噬细胞(TAM);
3)NK受体(例如,NKG2D)可结合肿瘤上的NK配体;
4)CD16用于结合抗体疗法的潜在的抗体依赖性细胞毒性反应(ADCC)。AIMS CAR-NKT还具有很强的实体肿瘤浸润能力、并且通过调控肿瘤微环境从而延长CAR-NKT细胞持续扩增的能力等。
首个以AIMS CAR-NKT平台为基础的管线产品(CGC729)已在靶向肾透明细胞癌的临床研究中展现出良好的安全性和令人鼓舞的疗效。
AAV载体进化平台VELPTM ,通过构建高质量文库(低错配率、高平衡性),以组织/细胞/核的特异分选为筛选压力,并进行逐级大数据回收(组织DNA、核DNA、环状DNA、RNA),以此提高AAV进化效率并实现细胞特异性AAV的筛选。目前基于此平台, 已完成多家授权合作(如德国Boehringer Ingelheim公司、香港Frametact公司等),并积极推进靶向心、脑、肾的基因治疗产品转化。