产品管线
PIPELINE
细胞治疗 基因治疗 分子诊断

基于CRISPR技术,通过体外或体内基因编辑(包括致病基因删除、替换和外源基因插入等),实现罕见遗传病的一次性治愈,解决患者无药可治或长期用药的诸多痛点。
 
目前公司已搭建GMP级AAV病毒工艺平台,具备病毒载体构建和筛选体系以及AAV建库、包装和扩增能力。产品管线方面,公司已在眼科、肌肉、肝脏和自身免疫缺陷等多种疾病布局,快速开发新疗法, 为病人带来安全、高效、持久的治疗方案。



 
AAV作为递送工具的基因治疗优势


    组织特异性强:各血清型AAV对组织感染效率有差异

    免疫原性低:AAV基因组序列短,潜在免疫排斥反应小

  ●  宿主范围广:可转染分裂和非分裂期细胞并长期表达